ただし、多系統萎縮症の症状は他の疾患ととても似ているため、確定的な診断は難しいと言われていて、多系統萎縮症を確実に診断する唯一の方法は、死後に脳組織を検査することだとも言われるくらいです。
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再生医療を含め、多系統萎縮症に対する新しい治療法の臨床試験は国内外で進められています。再生医療についてのデータとしては、小脳性運動失調を主症状とする多系統萎縮症患者に間葉系間質細胞（幹細胞の一種）を髄腔内注射で投与したところ、症状改善や進行抑制の効果が見られたとする韓国の研究があります。
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小脳症状には甲状腺刺激ホルモン放出ホルモンの内服（タルチレリン）および点滴（プロチレリン）を行います。
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